Amerykańska Food and Drug Administration (FDA) dała zielone światło dla rozpoczęcia badań klinicznych leku ISM8969. To innowacyjna terapia na chorobę Parkinsona stworzona przez Insilico Medicine. Lek zaprojektowano z wykorzystaniem generatywnej AI.
ISM8969 jest doustnym inhibitorem inflamasomu NLRP3 – białkowego kompleksu odgrywającego ważną rolę w przewlekłym neurozapaleniu, uznawanym dziś za jeden z głównych mechanizmów postępu choroby Parkinsona.
W artykule
ISM8969 – od łagodzenia objawów do leczenia przyczyn
Choroba Parkinsona pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej neurologii. Obecnie dostępne terapie koncentrują się głównie na łagodzeniu objawów – poprawie kontroli ruchowej, redukcji drżeń czy sztywności mięśni. Nie wpływają jednak na mechanizmy prowadzące do postępu choroby i stopniowej utraty neuronów.
ISM8969 ma ambicję sięgnąć głębiej. Celem tego leku jest zahamowanie procesu zapalnego w układzie nerwowym, który stopniowo uszkadza neurony. Najbardziej istotne jest tu działanie na inflamasom NLRP3, który przy nadmiernej aktywacji prowadzi do produkcji prozapalnych cytokin i dalszej degeneracji tkanki nerwowej.
Zgoda FDA dotyczy badań klinicznych fazy I, które obejmą zdrowych ochotników. Ich celem będzie ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także ustalenie optymalnych dawek do kolejnych etapów testów. Choć to dopiero pierwszy krok, w świecie rozwoju leków ma on ogromne znaczenie – wiele projektów nigdy nie przechodzi tego etapu.
Przeczytaj także: AI odkrywa nowe antybiotyki w starożytnych mikrobach
Insilico Medicine i Pharma.AI
To, co wyróżnia ISM8969, to sposób jego powstania. Cząsteczka została odkryta i zoptymalizowana przy użyciu platformy Chemistry42, będącej częścią ekosystemu Pharma.AI rozwijanego przez Insilico Medicine. Generatywna sztuczna inteligencja analizowała miliardy możliwych struktur chemicznych, uwzględniając jednocześnie skuteczność biologiczną, bezpieczeństwo i zdolność do przekraczania bariery krew–mózg. Trzeba podkreślić, że jest ona jedną z największych przeszkód w leczeniu chorób ośrodkowego układu nerwowego.
W badaniach przedklinicznych, prowadzonych na mysim modelu choroby Parkinsona, ISM8969 wykazał zależną od dawki poprawę funkcji motorycznych. Przy wyższych dawkach wyniki zwierząt zbliżały się do poziomu zdrowych osobników, co wzmocniło argumenty za przejściem do badań na ludziach.
Partnerstwo i rosnące zainteresowanie rynku
Aby przyspieszyć globalny rozwój terapii, Insilico Medicine zawarło umowę o współpracy z Hygtia Therapeutics, biotechnologiczną spółką powiązaną z Fosun Pharma. Insilico pozostanie odpowiedzialne za wczesne etapy rozwoju klinicznego i dokumentację regulacyjną, natomiast Hygtia przejmie kolejne fazy badań oraz komercjalizację. Wartość umowy może sięgnąć 66 mln dolarów, wliczając płatność wstępną i kamienie milowe.
Decyzja FDA wpisuje się w szerszy trend rosnącego zainteresowania inhibitorami NLRP3. Na początku 2026 roku Eli Lilly zapłaciło 1,2 mld dolarów za przejęcie Ventyx Biosciences po obiecujących wynikach badań klinicznych innego leku działającego na ten sam cel molekularny. To wyraźny sygnał, że duże koncerny farmaceutyczne traktują neurozapalne mechanizmy chorób neurodegeneracyjnych coraz poważniej.
Przeczytaj także: Sztuczna inteligencja potrafi przewidzieć ponad tysiąc chorób nawet 20 lat wcześniej
AI przyspiesza odkrywanie leków
Insilico Medicine jest często wskazywane jako przykład tego, jak AI realnie skraca cykl odkrywania leków. Podczas gdy tradycyjne projekty na wczesnym etapie badań trwają średnio ponad cztery lata, firma deklaruje, że dzięki platformie Pharma.AI jest w stanie doprowadzić program od pomysłu do kandydata przedklinicznego w 12–18 miesięcy. Między 2021 a 2024 rokiem Insilico nominowało 20 takich kandydatów.
Debiut spółki na giełdzie w Hongkongu pod koniec 2025 roku tylko wzmocnił jej pozycję jako jednego z liderów AI-driven drug discovery.
Do czego przyczyni się rozwój leku ISM8969?
To ważny moment nie tylko dla pacjentów z chorobami neurodegeneracyjnymi, ale także dla całego rynku AI w biotechnologii, który coraz wyraźniej wychodzi poza fazę eksperymentów.
Choć droga od fazy I do zatwierdzonego leku jest długa i obarczona wysokim ryzykiem, decyzja FDA ma wymiar symboliczny. Pokazuje, że projekty zaprojektowane przez sztuczną inteligencję nie są traktowane jako ciekawostka, lecz jako pełnoprawni kandydaci do zmiany standardów leczenia.
Bezpieczeństwo i skuteczność leku muszą jeszcze zostać potwierdzone w kolejnych fazach badań. Co jeśli tak się stanie? ISM8969 będzie wówczas jednym z pierwszych leków na choroby neurodegeneracyjne, w których AI odegrała istotną rolę nie tylko w analizie danych, ale także w samym projektowaniu cząsteczki. To osiągnięcie może mieć rewolucyjne znaczenie.
Porozmawiaj z nami o sztucznej inteligencji
Dołącz do grupy "AI Business" na Facebooku
Polecamy e-book o AI
AI w marketingu – jak zwiększyć sprzedaż i zaangażowanie klientów?
Test Turinga: Czy AI jest już inteligentniejsze od człowieka?